Pour les patients atteints de la maladie d'Alzheimer, une nouvelle ère de traitement apporte espoir et risque

Jay Reinstein se tenait dans le couloir de l'hôpital, se chamaillant gentiment avec son père à propos du personnage misanthrope de Larry David dans « Curb Your Enthusiasm ».

«Je ne l'aime pas. Il est mesquin », a déclaré Max, 88 ans. Un Jay exaspéré a répondu : "Papa, c'est une comédie !" La mère de Jay, Lois, 85 ans, a levé les yeux au ciel alors que les deux hommes parvenaient à une trêve basée sur leur amour mutuel pour Mel Brooks.

Les plaisanteries amicales masquaient la raison déchirante de la visite de la famille à l'hôpital universitaire MedStar Georgetown. Ce n'était pas pour les parents octogénaires de Jay ; son père travaille toujours comme expert-comptable. Il s'agissait de Jay, 62 ans, atteint d'une maladie d'Alzheimer précoce, qui l'a éloigné d'un travail qu'il aimait profondément et l'a récemment contraint à arrêter de conduire. Il est ici pour des tests qui montreront à quelle vitesse la maladie progresse.

Depuis qu'on lui a diagnostiqué la maladie d'Alzheimer il y a cinq ans, Jay se sent désespéré, parfois paniqué, face à son sort. Mais maintenant, il voit une lueur d’espoir : un nouveau médicament appelé Leqembi. Ce n'est pas un remède et ne restaure pas les souvenirs détruits par la maladie neurodégénérative mortelle. Mais le médicament ralentit légèrement la progression de la maladie, même s’il soulève d’importants problèmes de sécurité et de coût qui suscitent une intense controverse.

Le test que Reinstein subit aujourd'hui pourrait l'aider à obtenir le médicament. «Je veux passer plus de temps avec mes cinq petits-enfants», a-t-il déclaré.

Leqembi, dans un essai clinique, a ralenti le déclin cognitif de 27 pour cent sur 18 mois par rapport à un placebo. Cela représente un retard de cinq mois dans la progression – considéré comme négligeable par certains, mais salué comme une étape importante par d’autres pour une maladie largement incurable. Jeudi, la Food and Drug Administration a accordé son approbation complète à Leqembi – c'est la première fois qu'une telle autorisation est accordée à un traitement qui modifie le cours de la maladie. D'autres médicaments contre la maladie d'Alzheimer traitent les symptômes, et souvent pas très bien. L'action de la FDA signifie que Medicare, le programme fédéral de santé destiné aux Américains âgés, couvrira largement le médicament, selon les responsables de Medicare.

"Je suis absolument ravi", a déclaré Allan Levey, neurologue à la faculté de médecine de l'Université Emory à Atlanta. Leqembi et d'autres médicaments en développement pour la maladie d'Alzheimer « m'apportent de l'espoir en tant que spécialiste et à mes patients ».

Reisa Sperling, chercheuse sur la maladie d'Alzheimer au Brigham and Women's Hospital de Boston, a déclaré que Leqembi n'est pas un coup de circuit mais "un doublé solide… quelque chose sur lequel s'appuyer". Elle a ajouté : « Pour moi, cela ressemble au début d’une nouvelle ère. »

Les sceptiques notent cependant que l'efficacité du médicament est limitée – peut-être trop subtile pour être remarquée par un patient – ​​et que le médicament peut provoquer un gonflement et un saignement cérébral potentiellement dangereux. Le médicament coûte cher – 26 500 $ par an. Et Medicare impose des conditions à la couverture, une décision qui alimente une bataille acharnée entre les représentants du gouvernement et les groupes de défense.

L'ensemble des problèmes difficiles signifie que l'aube d'une nouvelle ère de la maladie d'Alzheimer posera des questions difficiles aux patients, aux médecins et à la société.

Leqembi, un traitement intraveineux développé par la société pharmaceutique Eisai à Tokyo et Biogen à Cambridge, Massachusetts, appartient à une nouvelle classe de médicaments contre la maladie d'Alzheimer : des anticorps monoclonaux, ou protéines artificielles, qui réduisent considérablement l'accumulation toxique d'amyloïde dans le cerveau. une caractéristique de la maladie. Un médicament similaire d'Eli Lilly, appelé donanemab, pourrait être approuvé par la FDA d'ici la fin de cette année ou au début de l'année prochaine.

En raison de problèmes de sécurité et de logistique, la plupart des prescriptions de Leqembi semblent être initialement traitées dans des centres médicaux universitaires expérimentés dans le traitement des patients atteints de la maladie d'Alzheimer. Ils sont les mieux équipés pour accomplir les tâches complexes consistant à trouver des patients éligibles et à effectuer des tests de suivi. Mais même ces centres se démènent pour établir des procédures de sécurité, trouver des lieux de perfusion et embaucher davantage de spécialistes – dans un contexte de pénurie d’experts en démence.

En conséquence, il est peu probable que de nombreux centres médicaux commencent à utiliser Leqembi avant le milieu de l’automne ou plus tard. Si la demande augmente, les patients pourraient être confrontés à des retards considérables pour obtenir le médicament.